Fid-29 ta’ Ġunju,Intercept Pharmaceuticals imħabbrali rċeviet applikazzjoni ġdida għal droga mill-FDA tal-Istati Uniti dwar l-agonist FXR tal-aċidu obeticholic (OCA) għal fibrożi kkawżata minn ittra ta' Rispons (CRL) ta' steatohepatitis mhux alkoħolika (NASH).L-FDA ddikjarat fis-CRL li abbażi tad-dejta riveduta s'issa, temmen li l-benefiċċji mistennija tal-mediċina bbażati fuq punti tat-tmiem tal-prova tal-istopatoloġija alternattivi għadhom inċerti, u l-benefiċċji tat-trattament ma jaqbżux ir-riskji potenzjali, għalhekk ma jaqbiżx ir-riskji potenzjali. jappoġġjaw l-approvazzjoni aċċellerata ta 'OCA għat-trattament ta' Pazjenti NASH li jikkawżaw fibrożi tal-fwied.

Mark Pruzanski, President u CEO ta’ Intercept, ikkummenta dwar ir-riżultati: "Matul il-proċess ta 'reviżjoni, l-FDA qatt ma kkomunikat informazzjoni dwar l-aċċellerazzjoni tal-approvazzjoni tal-OCA, u nemmnu bis-sħiħ li d-dejta kollha sottomessa s'issa tissodisfa r-rekwiżiti tal-FDA u tappoġġja b'mod ċar ir-riskju tal-profitt pożittiv tal-OCA.Aħna jiddispjaċina dan CRL.L-FDA gradwalment żiedet il-kumplessità tal-endpoints istoloġiċi, u b'hekk ħolqot barriera għolja ħafna biex tgħaddi.S'issa,OCAhuwa biss fi tliet fażijiet ewlenin.Din id-domanda ntlaħqet matul l-istudju.Qed nippjanaw li niltaqgħu mal-FDA kemm jista’ jkun malajr biex niddiskutu kif ngħaddu l-pjan ta’ approvazzjoni fuq l-informazzjoni CRL fil-futur.”

Fit-tellieqa biex taqbad l-ewwel droga NASH elenkata, Intercept dejjem kienet fil-pożizzjoni ta 'tmexxija u bħalissa hija l-unika kumpanija li kisbet dejta pożittiva ta' prova fi stadju tard.Bħala agonist qawwi u speċifiku tar-riċettur farnesojdi X (FXR),OCApreċedentement kiseb riżultati pożittivi fi prova klinika ta’ fażi 3 imsejħa REGENERATE.Id-dejta wriet li NASH moderata għal severa li rċevew dożi għoljin ta 'OCAFost il-pazjenti, kwart tas-sintomi tal-fibrożi tal-fwied tal-pazjenti tjiebu b'mod sinifikanti, u l-kundizzjoni ma ddeterjoratx.

L-FDA rrakkomandat li Intercept tissottometti dejta interim addizzjonali dwar l-effikaċja u s-sigurtà mill-istudju REGENERATE li għaddej bħalissa biex tappoġġjaIl-potenzjal tal-OCAapprovazzjoni aċċellerata, u rrimarka li r-riżultati fit-tul tal-istudju għandhom ikomplu.

GħalkemmOCAġie approvat qabel għal marda oħra tal-fwied rari (PBC), il-qasam tan-NASH huwa enormi.Huwa stmat li NASH jaffettwa miljuni ta 'nies fl-Istati Uniti biss.Preċedentement, il-bank ta 'investiment JMP Securities stmat li l-ogħla bejgħ tad-drogi Intercept jista' jilħaq biljuni ta 'dollari.Affettwat minn din l-aħbar ħażina, il-prezz tal-istokk ta’ Intercept niżel kważi 40% nhar it-Tnejn għal $47.25 kull sehem.Il-prezzijiet tal-istokks ta’ kumpaniji farmaċewtiċi oħra li żviluppaw ukoll in-NASH naqsu wkoll.Fosthom, Madrigal naqas b’madwar 6%, u Viking, Akero u GenFit naqsu b’madwar 1%.

L-analista ta’ Stifel Derek Archila kiteb f’rapport lill-klijent li r-rifjut kien minħabba effetti sekondarji relatati mat-trattament li seħħew f’Ittestjar kliniku OCA, jiġifieri, xi pazjenti rċevewTrattament OCA, il-kolesterol ta 'ħsara fil-ġisem żdied, li mbagħad Jagħmilhom ikollhom inċidenza ogħla ta' riskju kardjovaskulari.Minħabba li ħafna pazjenti NASH diġà għandhom piż żejjed jew ibatu mid-dijabete tat-tip 2, effetti sekondarji bħal dawn jistgħu jqajmu l-viġilanza tal-aġenziji regolatorji.Skont ir-rekwiżiti tal-FDA għal dejta tat-test addizzjonali, Intercept jista 'jkollha tistenna sa mill-inqas it-tieni nofs tal-2022 biex tinterpreta din id-dejta.Analiżi esterna temmen li dewmien twil bħal dan jista 'jħassar parti mill-ċomb akkumulat preċedenti ta' Intercept, u ​​jippermetti lil kompetituri oħra inklużi Madrigal Pharmaceuticals u Viking Therapeutics li jkollhom iċ-ċans li jlaħħqu.